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2024.04.15
全球首例獲准應用於臨床疾病的CRISPR療法
作者 / 編輯部
508期
去(2023)年11月起,英國藥品和保健品監管局(Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency, MHRA)、美國食品和藥物管理局(US Food and Drug Administration, FDA)、歐洲藥品管理局(European Medicines...
CRISPR
英國
美國
歐洲
鐮刀型紅血球
海洋性貧血
2020.08.01
血管中的「鐮刀」:紅血球異常的遺傳疾病
作者 / 賴昭正/前清大化學系教授、系主任、所長;合創科學月...
608期
鐮刀型紅血球疾病是單基因突變引起的遺傳疾病,因為紅血球中的血紅蛋白錯誤,使得紅血球由圓盤狀變成鐮刀型,進而阻塞血管造成患者出現貧血、疼痛等病徵,容易早夭。目前的治療方法包括骨髓移植、基因療法與阻止血紅蛋白...
紅血球
血友病
基因療法
鐮刀型紅血球疾病
器官
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