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2024-04-15
全球首例獲准應用於臨床疾病的CRISPR療法
508 期
Author 作者
編輯部
CRISPR
英國
美國
歐洲
鐮刀型紅血球
海洋性貧血
去(2023)年11月起,英國藥品和保健品監管局(Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency, MHRA)、美國食品和藥物管理局(US Food and Drug Administration, FDA)、歐洲藥品管理局(European Medicines Agency, EMA),陸續批准CRISPR基因編輯療法「Casgevy」,可應用於鐮刀型紅血球疾病、輸血依賴型乙型海洋性貧血症患者,也讓CRISPR療法從實驗室正式走向應用。CRISPR療法如何在短短十年間,從學術研究一步步走向臨床治療?它的未來發展趨勢又是什麼?(2版)
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