- 文章分類 -

文章專區

2019-04-01不用修改基因 也能從容面對囊狀纖維化 592 期

Author 作者 編輯部
日前美國科學家於Nature發表最新研究, 發現用來治療真菌感染的藥物,竟能幫助囊狀纖維化(cystic fibrosis, CF)病患的肺部重建抗感染能力。

健康人體的肺部細胞會在支氣管表面分泌碳酸氫鈉(bicarbonate), 以製造出不宜細菌生長的環境。然而,CF患者因基 因突變,使得其囊狀纖維化跨膜調節器(CFTR)的 功能喪失且碳氫酸鈉無法 被送到支氣管,最終導致 這些液體的pH值下降、 損害呼吸道宿主的防禦能 力,進而引發肺部感染。

傳統藥物是針對有缺陷的 CFTR,修正其蛋白質錯誤的折疊結構(misfolded structure),進而修復其通道功能;然而, 患者中約10%的人已完全失去CFTR,何來 的錯誤結構可供修正?現在,無論是什麼 樣的基因突變,都有機會解決這樣的危機。

美國伊利諾大學(University of Illinois)的一化學研究團隊,長年針對兩性黴素 (amphotericin)進行研究,這種藥物通常會被拿來用在真菌感染的病患身上。在 對受試樣本施藥後,團隊發現其能讓組織 上的表膜形成通道,終使肺部細胞製造的 液體傳送到支氣管表面。之後,研究團隊 也將藥物用於患有CF的豬隻身上,發現 抗感染物質的確也有恢復的跡象。

研究人員表示,兩性黴素已是被批准的藥物,且已被證實可直接輸送到肺部而不會 進到身體裡其它部位,未來盼能盡快通過臨床試驗,以造福更多CF患者。

Katrina A. Muraglia et al., Small-molecule ion channels increase host defences in cystic fibrosis airway epithelia, Nature, 2019.