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在正式開始介紹細胞治療之前，我們先來看一位美國白血病患者懷特海德（Emily Whitehead）的故事：懷特海德於5 歲生日時，被診斷出患有急性淋巴細胞白血病（acute lymphoblastic leukemia, ALL），在經過一系列化療後仍舊無法控制其病情。這種復發型的白血病讓懷特海德的生命危在旦夕，於是懷特海德的父母決定帶她到費城兒童醫院（the Cancer Center at Children’s Hospital of Philadelphia）尋求不同療法。在那裡，他們得知由賓州大學研究人員──瓊（Carl June）與其研究團隊開發的一種新療法，稱為嵌合抗原受體T細胞療法（chimeric antigen receptor T-cell therapy, CAR-T）——CART-19（藥物學名：tisagenlecleucel）。

CAR-T是由藉由基因工程改造病人自身的T細胞，使其可以辨識帶有細胞表面蛋白質標誌CD-19的B細胞所衍生的腫瘤細胞並且殺死它們。當時年僅7歲的懷特海德，成為第一位參與CART-19細胞療法臨床試驗的患者，而現年16歲的她，白血病再也沒有復發過。2017年8月30日，美國食品藥物管理局（U.S. Food and Drug Administration, FDA）正式批准由諾華藥廠（Novartis）負責生產tisagenlecleucel，並以「Kymriah」為品牌進行銷售，用來治療25歲以下難以治療或復發型的急性淋巴細胞白血病患者。

取自於細胞的「細胞治療」

什麼是「細胞治療」？簡單來說，細胞治療就是從病患身上提取出需要的特定健康細胞，透過擴增培養與必要時的基因改造，再將它們輸回同一位患者體內（autologous，自體）；或是使用來自特定細胞供應者（super donor）提供的細胞，一樣經過擴增培養，或必要時的基因改造以治療其他患者（allogeneic，同種異體）。目前「細胞治療」可以簡單分為「免疫細胞治療」與「幹細胞治療」，這類新興療法有機會治癒自體免疫疾病和癌症等難以治療的疾病，提供患者復原的希望。

嚴格來說，細胞治療並不能算是一種新的治療方式。早在1957年，美國醫生湯瑪斯（Edward Thomas）就已完成了人類第一例的骨髓移殖（hematopoietic stem cell transplantation），而他也以「人體器官和細胞移植的研究」成果獲得1990 年諾貝爾生理學醫學獎（Nobel Prize in Physiology or Medicine）。事實上，骨髓移植就是一種典型的細胞治療，此種療法也醫治了白血病、淋巴瘤、再生不良性貧血、骨髓造血不良症候群，以及多發性骨髓瘤等重大疾病，只是在當時「有細胞治療之實而無細胞治療之名」。時至今日，全世界已經有超過100萬例以上的骨髓移植案例。……【更多內容請閱讀科學月刊第621期】

細胞治療藉由從病患身上提取出需要的特定健康細胞，透過擴增培養與必要時的基因改造，再將它們輸回同一位患者體內；或是使用來自特定細胞供應者提供的細胞，經過擴增培養或必要時的基因改造治療其他患者。