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2014-10-01讓生病的細胞自己製藥
538 期
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9/2 美國斯克里普斯研究所（Scripps Research Institute）的研究人員以細胞作為反應容器、疾病的病因作為催化劑，來進行疾病治療。由於這種醫療方式只針對生病的細胞，而且當發病時才開始治療行為，因此具有極高的選擇性和精確性。
在一般情況下，小分子化合物容易通過血腦屏障（bloodbrain barrier），但大分子化合物在治療上才更有效。在這個研究中，便是將具有辨識能力的小分子化合物（effectors) 結合到RNA有缺陷的標靶細胞中，形成有效的抑制劑。
例如，強直性肌肉失養症（myotonic dystrophy）這個遺傳性疾病，其中一類的病因，來自於遺傳密碼中CCUG片段重複結合到蛋白質MBNL1上，使其失去活性並造成RNA剪接錯誤，最後引發疾病。
於是化學家們將這個小分子化合物送進細胞中，使缺陷細胞附近相鄰的正常群體緊緊相連在一起，讓這些具有缺陷的序列逆轉，大幅降低疾病發生機率。而這些小分子化合物能自發性地發生反應，並迅速結合達到治療的效果。
強直性肌肉失養症
Myotonic Dystrophy
為一種遺傳疾病，多發生於成人。患者的臉部和四肢末段會有強直的症狀，肌肉收縮卻不易放鬆；容易伴隨白內障、前額禿、臉部削長、上嘴唇上挑、眼皮下垂、太陽穴凹陷等病徵；還會影響呼吸系統，睡眠時會暫停換氣。更甚者會因呼吸肌肉強直造成死亡，同時也會有心臟方面的問題。