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2019-04-01不用修改基因也能從容面對囊狀纖維化
592 期
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日前美國科學家於Nature發表最新研究，發現用來治療真菌感染的藥物，竟能幫助囊狀纖維化（cystic fibrosis, CF）病患的肺部重建抗感染能力。
健康人體的肺部細胞會在支氣管表面分泌碳酸氫鈉（bicarbonate），以製造出不宜細菌生長的環境。然而，CF患者因基因突變，使得其囊狀纖維化跨膜調節器（CFTR）的功能喪失且碳氫酸鈉無法被送到支氣管，最終導致這些液體的pH值下降、 損害呼吸道宿主的防禦能力，進而引發肺部感染。
傳統藥物是針對有缺陷的CFTR，修正其蛋白質錯誤的折疊結構（misfolded structure），進而修復其通道功能；然而，患者中約10％的人已完全失去CFTR，何來的錯誤結構可供修正？現在，無論是什麼樣的基因突變，都有機會解決這樣的危機。
美國伊利諾大學（University of Illinois）的一化學研究團隊，長年針對兩性黴素（amphotericin）進行研究，這種藥物通常會被拿來用在真菌感染的病患身上。在對受試樣本施藥後，團隊發現其能讓組織上的表膜形成通道，終使肺部細胞製造的液體傳送到支氣管表面。之後，研究團隊也將藥物用於患有CF的豬隻身上，發現 抗感染物質的確也有恢復的跡象。
研究人員表示，兩性黴素已是被批准的藥物，且已被證實可直接輸送到肺部而不會進到身體裡其它部位，未來盼能盡快通過臨床試驗，以造福更多CF患者。
Katrina A. Muraglia et al., Small-molecule ion channels increase host defences in cystic fibrosis airway epithelia, Nature, 2019.