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美國基因編輯療法新創公司IECURE 於近期以一種新穎的基因編輯技術「ARCUS」治癒一名患有鳥胺酸氨甲醯基轉移酶缺乏症（ornithine transcarbamylase deficiency, OTC deficie ncy）的一歲嬰兒。

鳥胺酸氨甲醯基轉移酶缺乏症患者因先天性基因突變而缺乏OTC，無法將有毒的代謝副產物――氨轉為可排出體外的尿素。當氨累積在血液中，將造成痙攣、腦部損傷及死亡。過往面對缺乏OTC 的患者常使用基因治療，將帶有目標基因的環形DNA 植入目標器官中。然而，環形DNA 最終常因細胞分裂或是凋亡而消失。

ARCUS 是一種利用藻類核酸酶的DNA 編輯技術，與廣為人知的基因編輯技術CRISPR 皆取自於大自然中生物體本身的機制。與CRISPR 相比，ARCUS不用RNA 序列作為引子（primer）即可直接對應至目標區域，同時，因ARCUS 蛋白結構較小，容易包裹進腺相關病毒（adeno-associated viruses, AAV）中。IECURE 的共同創辦人威斯森( James Wilson）表示，這次的治療嬰兒是藉由接收兩種AAV 來插入目標基因，其中一種挾帶產生ARCUS 的目標基因，另一個則帶有OTC 基因，並使OTC 基因被表現。

尚未接受治療前，患者誕生一週便已經歷兩次由氨所引發的痙攣，不過在接受治療三個月後，血管中的氨濃度大幅下降，且可以擺脫蛋白質飲食的限制。儘管仍擔心未來是否因外源基因而引起免疫系統反應的問題，但來自美國加州大學柏克萊分校（University of California, Berkeley）的遺傳學教授烏爾諾夫（Fyodor Urnov）表示，能透過此技術改善致命遺傳疾病還是極具價值及意義。

kaiser, J.(2025, January 14). Gene Editor May Have Cured Infant of a Deadly Metabolic Disorder. Science.
https://www.science.org/content/article/gene-editor-may-have-curedinfant-deadly-metabolic-disorder