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美國食品藥物管理局（Food and Drug Administration, FDA）的獨立顧問小組於今（2024）年6月10日一致投票支持禮來公司（Eli Lilly）研發的阿茲海默症（Alzheimer's disease）新藥「Donanemab」，他們認為此藥物安全有效，並有助於減緩阿茲海默症早期症狀性的進展。阿茲海默症是一種嚴重威脅老年人健康的疾病。根據阿茲海默症協會（Alzheimer's Association）的統計，每三位美國老年人中就有一位死於阿茲海默症或其他形式的失智症，因罹患阿茲海默症而死亡的人數甚至超過前列腺癌與乳腺癌的總和。
 
大腦中的澱粉樣蛋白斑塊（amyloid plaque）是阿茲海默症的特徵之一，而Donanemab的作用機制便是幫助人體清除大腦堆積的斑塊。藥物在進入大腦後會與澱粉樣蛋白斑塊結合並引起免疫系統的注意，進一步誘導免疫系統將斑塊清除。目前尚無可治癒或預防阿茲海默症的藥物，但Donanemab和現已上市、由衛采（Eisai）和百健（Biogen）共同研發的「Leqembi」，皆有減緩早期疾病進展的效果。
 
根據禮來公司向FDA專家小組的報告，此藥物的後期臨床研究數據顯示，服用Donanemab的患者在一年半內疾病進展的風險相對於安慰劑組來說降低了37％。不過，Donanemab也存在一些使用上的風險。在臨床試驗中，使用Donanemab的患者出現稍微高一點的死亡率（2％，安慰劑組為1.7％）——三名患者在服用藥物後出現與澱粉樣蛋白相關的影像學異常（amyloidrelated imaging abnormalities, ARIA）〔註〕，這些患者最終死亡。
 

〔註〕ARIA是一種在使用某些阿茲海默症治療藥物時可能出現的副作用，包含腦水腫、腦內或腦表面的微小出血點。ARIA通常與清除大腦中澱粉樣蛋白斑塊的治療有關，當這些斑塊被快速清除時，有可能導致腦血管壁出血或滲漏。

 
儘管如此，FDA專家小組仍一致同意Donanemab在治療阿茲海默症上的功效，認為它所帶來的益處大於風險。但專家們也提出提醒，包括臨床試驗參與者的多樣性不足，以及使用tau蛋白（tau protein）的正子斷層造影掃描（positron emission tomography, PET）作為患者用藥條件的可行性等。他們建議禮來公司應在未來的研究中納入更多不同種族的參與者，以了解藥物在不同人種中的效果。禮來公司表示，他們將Donanemab視為治療阿茲海默症進展的重要一步，目前他們也積極研發在阿茲海默症的症狀出現前就提前主動治療的藥物，希望能提供患者更全面的疾病治療方案。
 
針對這款新藥物的通過，阿茲海默症協會、非營利組織US Against Alzheimer's皆持正面態度，認為有更多阿茲海默症治療方法得到批准，對於符合用藥條件的患者來說是一個巨大的鼓舞，也能改善早期阿茲海默症患者的生活品質、延長他們的生存時間，同時為患者和醫師提供另一種治療選擇。
 

新聞來源
Christensen J. (June 10, 2024). FDA advisers endorse Eli Lilly’s early-stage Alzheimer's drug donanemab. CNN, https://edition.cnn.com/2024/06/10/health/fda-committee-recommends-eli-lillys-alzheimers-drug-donanemab/index.html.